DE NOUVELLES PERSPECTIVES DE TRAITEMENT POUR LA MYOPATHIE MYOTUBULAIRE

02 mars 2018

L'équipe de recherche de Jocelyn Laporte (Unité 1258 Inserm/CNRS/Université de Strasbourg, Institut de génétique et de biologie moléculaire et cellulaire) propose une nouvelle stratégie pour le traitement de la myopathie myotubulaire (aussi appelée myopathie centronucléaire liée à l’X). Rare mais gravissime, cette maladie peut entrainer le décès des enfants atteints dès la naissance, par détresse respiratoire.
 
 

Après avoir identifié la Dynamine 2 comme cible thérapeutique potentielle dans des myopathies congénitales et être parvenus à moduler spécifiquement le niveau de cette molécule par des oligonucléotides antisens, les chercheurs de l’équipe de Jocelyn Laporte à l’IGBMC ont mis au point une stratégie alternative pour le traitement de la myopathie myotubulaire.

Ces résultats publiés le 14 février dernier dans la revue Molecular Therapy, confirment la pertinence de cibler la Dynamine 2 pour contrer cette maladie et ouvre de nouvelles perspectives de traitement.

 

Consulter l’information sur le site de l’IGBMC

 

Source
 H. Tasfaout et coll. Single Intramuscular Injection of AAV-shRNA Reduces DNM2 and Prevents Myotubular Myopathy in Mice. Molecular Therapy, édition en ligne du 14 février 2018.

 

 Contact chercheur
Jocelyn Laporte
Chef d'équipe
Unité 1258 Inserm/CNRS/Université de Strasbourg, Institut de génétique et de biologie moléculaire et cellulaire, Illkirch
jocelyn.laporte[a]igbmc.fr - 03 88 65 34 12


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